前晚，由著名指挥家汤沐海指挥的“2017秋季上海科学会堂草坪音乐会”举行。在献唱嘉宾中，一位“业余”的女次中音吸引了不少人的注意，她的歌声委婉妩媚而又动人心弦。之所以说她“业余”，是因为她还有另一个身份：上海交大医学遗传研究所所长曾凡一研究员。她曾在中美两国举办过多场独唱音乐会。
十年攻克转基因动物制药难题
上海交大医学遗传研究所是全国第一家医学遗传研究所，其创始人是著名的遗传学专家曾溢滔院士和黄淑帧教授，二人同时也是曾凡一的父母。二十多年来，研究所承担完成了多项国家重大科研项目，倡导和组织了在中国开展的世界上最大规模的血红蛋白病的普查工作，发现了8种世界新型血红蛋白变种，并在国内最早成功获得在乳汁中表达重组目标蛋白的转基因山羊和整合了人血清白蛋白基因的转基因试管牛。
出身科学世家，曾凡一与科研结下不解之缘。在宾夕法尼亚大学，她是首位来自中国的医学和理学双博士生。2005年，曾凡一回到研究所，从父母等老一辈科学家手中接过科研大旗，致力于创新型生物医药的研发。在她的带领下，2014年，研究所作为主要参与单位之一承担的国家创新药物重大专项“三重项目”以及“863”项目中有关转基因乳腺生物反应器的研制取得重大进展，人凝血因子IX产品的临床前研究的各项工作进入突破性阶段，正在积极为申请新药证书做准备。
由于人血浆原料的不足，大量患者处于无药可用的危急境地。通过转基因牛乳生产hFIX可望从根本上解决该药物的供应。经过近十年的艰苦努力，已攻克了转基因动物生物反应器的诸多关键技术，获得数个在乳汁中稳定、高效表达hFIX的转基因牛家系，乳汁中表达水平高达人血浆中表达水平的120倍以上，凝血活性达人血浆中的200倍以上。曾凡一团队还开发了一整套从牛乳汁中分离纯化hFIX蛋白的工艺和技术体系，并完成了临床前研究所需的各项任务，即将进入产业化阶段。
科学与艺术的本质都是创新
作为一名女科学家，曾凡一不但是女次中音，还会弹钢琴、吹萨克斯，甚至谱曲。科学和艺术在她身上完美结合。
曾凡一的父亲从小就教导她，“变换身份是最好的休息”。曾凡一说，晚上一个人在实验室看着枯燥的数据却毫无头绪时，她喜欢唱一会儿歌；有时灵感闪现，她就作曲。于她而言，这既是一种休息，也是练习音乐技艺的好方法。
“科学与艺术对我来说，如同帆船的双桨，只有两者合力并行，保证了我的人生驰向正确方向。” 曾凡一觉得，科研和艺术是高度统一的，都需要极高的创造力与想象力。科学创新的过程是把想象力和技术手段结合起来进行创造和再创造。这样的创造又能激发出更新的创造。科学是用来解释生命的，而艺术是用来描绘生命的。
如今，上海医学遗传研究所的研究工作从人类遗传学转向了生物制药，从临床转向药物开发应用。目标是研发出一头能治百病的“牛”。“原来要用20万人的血清制成的药，现在只要N头牛就足够了！”作为项目负责人，曾凡一不仅需要保证实验成功率，还要考虑加速药物的产业化进程，工作的繁重程度可见一斑。但曾凡一觉得，有音乐和艺术的相伴，她的科研工作才能更加顺利。 |
